7. september – DAN DUŠENOVE MIŠIČNE DISTROFIJE
7. september je mednarodni dan Dušenove mišične distrofije
Dušenova mišična distrofija (DMD) je živčno-mišična bolezen, za katero je značilna hitro napredujoča mišična šibkost in izguba mišične mase zaradi propadanja skeletnih, gladkih in srčnih mišičnih vlaken.
DMD primarno prizadene moške, z ocenjeno incidenco 1 / 3.300 moških novorojencev. Ženske so navadno asimptomatske, a majhen odstotek prenašalk razvije blago obliko bolezni.
Simptomi se po navadi pojavijo pri fantkih že pred šestim letom starosti. Najprej se pojavi progresivna mišična slabost v spodnjih okončinah in medenici zaradi izgubljanja mišične mase.
Pričakovana življenjska doba bolnika z DMD je v povprečju 25 let.
Trenutno zdravila za DMD še ni, vendar so rezultati nedavnih študij in kliničnih preizkušenj zelo vzpodbudni. Prvič v zgodovini si strokovnjaki upajo trditi, da bo v naslednjih 5-ih letih na trgu več potencialnih terapij za upočasnjevanje napredka bolezni ali celo zdravilo zanjo.
Več o bolezni si lahko preberete na spletni strani društva Dušenova mišična distrofija Slovenija, ki je aktivno od septembra 2017. Eden izmed glavnih namenov delovanja društva je pripeljati klinične preizkušnje v Slovenijo ali države v geografski bližini, da bi imeli otroci iz Slovenije in sosednjih držav možnost biti vključeni v klinične preizkušnje, ter nuditi podporo obolelim in njihovim staršem ter sorodnikom.